●AL01211是一种新型、口服、无血脑穿透性的GCS抑制剂,临床1期数据表现良好的安全性和耐受性。
●在健康受试者中的研究表明,AL01211呈现量效关系的药效作用。
●计划2023年启动在法布里病患者中的临床2期研究。
近日,一家致力于遗传病领域变革疗法开发的创新生物制药公司AceLink Therapeutics, Inc.(AceLink)公布AL01211在健康志愿者中的临床1期试验的积极数据,包括对AL01211安全性、耐受性、药代动力学(PK)和药效学(PD)等方面的评估。
AL01211是一种新型口服不透过血脑穿透性的葡糖苷酸合成酶抑制剂(GCSi),用于治疗法布里病。AL01211的1期临床试验是一项随机、双盲、安慰剂对照、剂量递增研究,共入组69名健康受试者。
这些数据已在2023年2月22日至26日在佛罗里达州奥兰多举行的2023年世界研讨会上公布。
AceLink的首席执行官和创始人Jerry Shen博士表示:"我们对首次人体试验的结果感到鼓舞。AL01211在健康志愿者中取得了清晰的安全数据,没有重大或严重的不良事件。此外,AL01211治疗导致了血浆GL1和GL3的剂量依赖降低(GL1和GL3是GCS抑制的药效生物标志物)。AL01211有望对酶替代疗法产生革命性的冲击,为那些法布里病患者提供一种比酶替代疗法更有效、更便捷的药物选择。我们期待着在今年晚些时候开始对法布里病患者进行2期临床研究。”
数据亮点:
● AL01211在健康受试者中安全性、耐受性良好,没有重大或严重的不良事件。
● AL01211的治疗具有剂量依赖性的PK和PD(降低血浆GL1和GL3)特性。
● 在临床前研究中,AL01211在外周器官中广泛分布,缺乏血脑屏障的穿透力。这使得AL01211成为治疗主要影响外周组织疾病的不错选择。
● AL01211的增强效能和低血脑穿透性使其潜在成为法布里病患者的一个更安全、有效的治疗分子,特别是对于寻求方便和终身治疗选择的年轻患者而言。