旧金山和上海——2025年2月7日，致力于开发新一代口服底物减少疗法（SRTs）的临床阶段生物技术公司AceLink Therapeutics（以下简称“AceLink”），在2025年WORLD Symposium会议上，以口头报告的形式披露了其AL01211在初治、经典型男性法布雷病患者中开展的II期临床研究的中期数据。

该II期开放性临床研究评估AL01211在初治、经典型男性法布雷病患者中的安全性、药代动力学、药效学及治疗效果，该研究于2024年12月在中国的6家中心完成了18例受试者的入组，预计将于2025年第三季度公布顶线数据。

中期结果显示，AL01211在经典型男性法布雷病患者中总体安全，耐受性良好。每日一次服用30毫克可使致病的GL3水平降低约50%，而每日60毫克剂量可更快、更显著地降低GL3水平。初步临床数据表明，AL01211有助于稳定法布雷病的多种相关症状，包括肾小球滤过率（eGFR）及蛋白尿水平，并在疼痛缓解、生活质量改善及整体疾病症状评估方面表现出积极趋势。

AceLink的主要研究中心瑞金医院陈楠教授团队的欧阳彦博士在会议上进行了报告。陈楠教授表示："AL01211治疗的中期结果显示出令人鼓舞的安全性和有效性趋势，凸显了其在法布雷病治疗方面填补关键空白的潜力。我期待在我们正在进行的研究中进一步验证这些发现，并最终将这一亟需的疗法带给患者。"

AceLink Therapeutics研发负责人Michael Babcock表示：“依托强大的研发管线和对下一代底物减少疗法（SRTs）的持续推进，AceLink Therapeutics致力于为法布雷病和其他鞘糖脂类代谢相关疾病患者带来新型有效的疗法。我们衷心感谢患者社区和研究人员的支持，并将努力推动科学发现向临床解决方案的转化，造福罕见病患者。”

关于AL01211

AL01211是一种专利所有的非脑渗透性GCS抑制剂，具有高活性（个位数纳摩尔IC50）、高选择性及其它良好的药物特性，支持每日一次口服给药。AL01211提供了一种临床急需的口服小分子疗法，作为法布雷病酶替代疗法的替代疗法，避免频繁的静脉输注。

关于GCS抑制剂

GCS催化鞘糖脂合成的第一步，鞘糖脂是一组生物活性分子，在各种细胞过程和疾病中起重要作用。GCS抑制剂减少鞘糖脂的合成，从而对糖脂积累引起的法布雷病和戈谢病等疾病产生疗效。

关于AceLink Therapeutics, Inc.

AceLink Therapeutics成立于2018年，是一家临床阶段制药公司，旨在开发下一代口服底物减少疗法（SRTs），以解决未满足的重大医疗需求并改善患有遗传性鞘糖脂代谢疾病患者的生活质量。该公司正在开发一系列突破性疗法，包括针对法布雷病的2期项目以及1型戈谢病的项目。