2023年11月1日，AceLink Therapeutics（以下简称AceLink）宣布其在研的治疗法布里病的新药AL01211，已在国内完成了2期临床的首例患者首次给药。

AL01211是一种新型口服非脑渗透性葡萄糖神经酰胺合酶（GCS）抑制剂，目前正在开发用于治疗鞘糖脂贮积类疾病，包括法布里病和1型戈谢病。在1期临床试验中，AL01211总体耐受性良好，未出现严重不良事件。

该项2期开放性临床试验正在评估AL01211在既往未经治疗的经典型法布里病男性患者中的安全性、药代动力学和药效学。AceLink计划在中国6个研究中心招募18名患者。上海瑞金医院的陈楠教授是牵头这项工作的主要研究者（PI）。公司预期2024年下半年获得此临床试验的初步结果。

AceLink Therapeutics首席医学官Pedro Huertas博士表示：“我们很高兴在中国最著名的临床研究中心之一，上海交通大学医学院附属瑞金医院，启动了针对法布里病患者的2期临床试验入组。今天的成就反映了研究人员的不懈支持以及我们团队的奉献和辛勤工作。我们相信，作为best-in-class（同类最优）的GCS抑制剂，AL01211将为鞘糖脂代谢疾病患者提供有益的治疗。我们期待在试验进展过程中提供最新的相关信息，并继续致力于将这一有前景的疗法提供给那些最需要的患者。”

上海交通大学医学院附属瑞金医院肾脏病科陈楠教授表示：“尽管多年来取得了进步，但法布里病的治疗领域仍然存在重大空白。酶替代疗法需要频繁的静脉输注，这对患者来说很不方便。长期的酶替代治疗可能会减缓疾病的进展，但大多数患者仍会出现心脏、肾脏和其他并发症。AceLink的专利所有的GCS抑制剂，为患者提供了一种方便的口服选择，克服了当前治疗方式的挑战。我很高兴为该公司AL01211的2期临床试验完成了首例患者给药，并致力于在整个试验过程中保持最高标准。”