项目动态 |AceLink在世界专题研讨会(WORLD Symposium)上展示AL00804的临床前数据      返回列表
作者:互联网      时间 :2023-03-04     浏览:146

●AL00804是一种高度穿透血脑屏障的GCS抑制剂,可以有效降低临床前模型中脑部的GL1积累。
●在一项戈谢病的神经病变模型中进行的头对头比较中,AL00804与目前正在开发的其他GCS抑制剂相比,表现出更高的效力和更强的脑穿透性。
●AL00804已届IND-ready阶段,旨在成为治疗戈谢病(神经病变型)、GM2和GM1神经节苷脂贮积症(gangliosidosis)的同类最佳药物。


近日,开发遗传性疾病变革疗法的创新型生物制药公司AceLink Therapeutics, Inc.(AceLink)公布了AL00804的开发数据,这是一种新型具有血脑穿透性的葡萄糖基神经酰胺合酶抑制剂,用于治疗戈谢病和其他神经病变型鞘糖脂(gsl)贮积病。AL00804是一种新型的、口服的、高度血脑穿透的葡萄糖基神经酰胺合酶抑制剂(GCSi)。
2023年2月22-26日,Acelink 在佛罗里达州奥兰多举行的2023年世界研讨会上做展示,这项展示成果是与Cincinnati Children’s Hospital Medical Center的Ying Sun博士团队合作完成的。
AceLink的首席执行官兼创始人Jerry Shen博士表示:"我们对AL00804在几个临床前模型中减轻中枢神经疾病症状的疗效感到满意。AL00804基于其独特特性被选中,包括高效能穿越血脑屏障等,能更有效地治疗神经病变型疾病患者。我们已经完成了支持AL00804进入IND申请的准备工作,并对其未来在临床上进一步开发感到兴奋。"

数据亮点:
● 药物动力学研究支持AL00804每天一次口服的给药方式。
● AL00804是一种高透脑的分子,在临床前疾病模型中显示可有效降低大脑GL1和lyso-GL1的积累。
● AL00804可减轻中枢神经系统疾病症状,显著延缓运动功能衰退并延长生存期。
● 在戈谢病神经病变模型中进行头对头比较时,AL000804的表现优于Venglustat。
● 因其与Venglustat相比更优越的效力和脑穿透力,AL00804有望成为治疗神经性GSL储积疾病的更安全、更有效的药物